Über die Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierte Lebererkrankung

Wie Sie vielleicht wissen, ist Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) eine Erbkrankheit, die zu Schäden an der Leber und/oder der Lunge führen kann.Fußnote1 Sie wird von den Eltern an ihre Kinder vererbt. Eine mit AATD-assoziierte Lebererkrankung (auch beaknnt als „Alpha-1-Lebererkrankung“Fußnote2) wird durch eine abnormale Ansammlung des AAT-Proteins in der Leber verursacht.Fußnote3 Nicht jeder, der das abnormale AAT-Protein produziert, entwickelt eine Alpha-1-Lebererkrankung. Aber bei denjenigen, bei denen dies der Fall ist, löst die Ansammlung von abnormalem AAT eine Leberschädigung aus.Fußnote3,Fußnote4 Diese kann zur Bildung einer Fibrose führen, das heißt zur Bildung von Narbengewebe in der Leber, das zu einer Zirrhose, einem späten Stadium der Vernarbung der Leber, fortschreiten und möglicherweise eine Lebertransplantation erforderlich machen kann.Fußnote3,Fußnote4,Fußnote5,Fußnote6

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit für die Alpha-1-Lebererkrankung.Fußnote2

Durch die Teilnahme an einer Studie zur Untersuchung eines Prüfpräparats, das auf die Ursache der Alpha-1-Lebererkrankung abzielt, könnten die Teilnehmer der Redwood Study das Leben anderer Menschen mit einer Alpha-1-Lebererkrankung oder einer möglichen Diagnose dieser Erkrankung, verbessern. Wenn Sie an dieser wichtigen Forschung interessiert sind, bitten wir Sie, unten auf die Schaltfläche zu klicken und einige Fragen zu beantworten, um zu erfahren, ob die Teilnahme für Sie infrage kommen könnte.

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Quellenangabe:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416