Informace o onemocnění jater souvisejícím s deficitem alfa-1 antitrypsinu

Jak možná víte, deficit alfa-1 antitrypsinu (AATD) je dědičný stav, který může způsobit poškození jater a/nebo plic.Poznámka pod čarou1 Přenáší se z rodičů na děti. Onemocnění jater spojené s AATD (také známé jako onemocnění jater alfa-1Poznámka pod čarou2) je způsobeno abnormálním hromaděním proteinu AAT v játrech.Poznámka pod čarou3 Ne u každého, kdo trpí produkcí abnormálního proteinu AAT, se rozvine onemocnění jater alfa-1; ale u osob, u nichž k tomu dojde, hromadění abnormálního AAT vyvolá poškození jater.Poznámka pod čarou3,Poznámka pod čarou4 To může vést k rozvoji fibrózy, což je tvorba zjizvené tkáně v játrech, což může progredovat do cirhózy, což je pozdní stádium zjizvení jater, které potenciálně vyžaduje transplantaci jater.Poznámka pod čarou3,Poznámka pod čarou4,Poznámka pod čarou5,Poznámka pod čarou6

V současné době neexistuje žádná schválená možnost léčby jaterního onemocnění alfa-1.Poznámka pod čarou2

Účastí ve studii, v níž se zkoumá hodnocený přípravek určený k zacílení na příčinu onemocnění jater alfa-1, by účastníci studie The Redwood Study mohli pomoci ostatním pacientům, kteří mají nebo mohou mít diagnostikováno onemocnění jater alfa-1 v budoucnu. Pokud vás tento důležitý výzkum zajímá, vybízíme Vás, abyste klikli na tlačítko níže, odpověděli na některé otázky a zjistili, zda pro účast ve studii můžete být způsobilí.

Zjistěte, zda splňujete podmínky

Odkazy:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416