Doporučte pacienta

Pokud má Váš pacient nebo kterýkoli z jeho rodinných příslušníků potvrzenou diagnózu jaterního onemocnění spojeného s deficitem alfa-1 antitrypsinu nebo podezření na ni, může být pro tuto studii způsobilý.

O studii The Redwood Study

Účel studie

Účelem studie The Redwood Study je vyhodnotit bezpečnost a účinnost hodnoceného přípravku TAK-999 (fazirsiran) ve srovnání s placebem při léčbě dospělých s onemocněním jater alfa-1.

Primární cíl:

Vyhodnotit účinnost TAK-999 ve srovnání s placebem při zlepšení parametrů histologické fibrózy u jaterního onemocnění alfa-1.

Sekundární cíle:

Vyhodnotit farmakodynamický (FD) účinek přípravku TAK-999 měřením intrahepatálního proteinu Z-alfa-1 antitrypsinu (Z-AAT) (celkem).
Vyhodnotit vliv přípravku TAK-999 oproti placebu na modulaci progrese onemocnění definovaného jako progrese do cirhózy nebo dekompenzace klinických příhod souvisejících s játry.
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost TAK-999 ve srovnání s placebem s důrazem na monitorování funkce plic, poškození plic a souvisejících příznaků.
Vyhodnotit FD účinek TAK-999 měřením sérového Z-AAT.
Vyhodnotit účinnost TAK-999 ve srovnání s placebem při snižování histologického důkazu portálového zánětu a zátěže polymery Z-AAT v játrech.
Používat neinvazivní opatření proti jaterní fibróze (včetně biomarkerů) k vyhodnocení účinnosti TAK-999 ve srovnání s placebem.
Vyhodnotit farmakokinetiku (FK) TAK-999.

Plán studie

Studie The Redwood Study je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost hodnoceného přípravku TAK-999 u účastníků s onemocněním jater alfa-1. Účastníci budou randomizováni tak, aby každý účastník měl stejnou šanci, že bude zařazen buď do skupiny s hodnoceným přípravkem, nebo do skupiny s placebem.

Informace o hodnoceném přípravku

V současné době není na jaterní onemocnění alfa-1 k dispozici žádná schválená léčba. Hodnocený přípravek TAK-999 má za cíl snížit tvorbu abnormálního proteinu Z-AAT a jeho hromadění v játrech. Snížení hladin proteinu může vést ke snížení zjizvení jater.

Doba trvání studie

Účast ve studii bude trvat přibližně 4,5 roku, včetně screeningu (až 10 týdnů), léčby (až 196 týdnů) a bezpečnostního sledování (6 měsíců).

Klíčová kritéria způsobilosti

Způsobilí účastníci:

musí být ve věku 18 až 75 let (včetně)
nesmí během posledních 12 měsíců kouřit žádnou látku
musí mít potvrzenou diagnózu deficitu antitrypsinu alfa-1 genotypu PiZZ. Diagnóza PiZZ ze zdrojově ověřitelných zdravotních záznamů je povolena. POZNÁMKA: Účastníci ještě nemusí mít diagnózu, ale mohou při screeningu podstoupit potvrzující testování PiZZ (genotypizace na alely PiS a inhibitoru proteázy Z)
nesmí mít hepatocelulární karcinom (HCC)
nesmí mít v anamnéze příhody dekompenzující játra

Platí další kritéria způsobilosti.

Výzkumná pracoviště studie The Redwood Study

Pokud máte pacienta, který by mohl mít zájem o účast, a myslíte si, že by mohl být způsobilý, odkažte ho na webové stránky této studie, kde vyplní dotazník předběžného screeningu, aby se zjistila jeho způsobilost, nebo pokud byste chtěli požádat o kontakt přímo na aktivním výzkumném pracovišti, vyplňte formulář žádosti o kontaktování.

Najděte nejbližší pracoviště

Pro vyhledání nejbližšího zúčastněného pracoviště (pracovišť) zadejte níže své PSČ nebo klikněte na mapu.

PSČ

např. 123 45

Zobrazit úplný seznam lokalit.

Lokality aktivních pracovišť

Lokality budoucích pracovišť