Účel studie The Redwood Study

Účelem studie The Redwood Study je vyhodnotit bezpečnost a účinnost hodnoceného přípravku zvaného TAK-999 (fazirsiran) u dospělých ve věku 18 až 75 let s onemocněním jater alfa-1. Hodnocený přípravek se bude porovnávat s placebem; obě skupiny budou dostávat injekce, nicméně placebo neobsahuje žádnou léčivou látku. Tato studie pomůže výzkumným pracovníkům porozumět tomu, zda přípravek TAK-999 může snížit zjizvení jater způsobené onemocněním jater alfa-1.

Kdo se může kvalifikovat

Pokud máte Vy nebo některý z Vašich rodinných příslušníků potvrzenou diagnózu nebo podezření na diagnózu onemocnění jater alfa-1, můžete být pro tuto studii způsobilí.

Pokud budete mít zájem, může účastnící se výzkumné pracoviště potvrdit diagnózu onemocnění jater alfa-1 a také další kritéria studie, aby se zjistila Vaše způsobilost.

Účast ve studii

Účast ve studii The Redwood Study bude trvat přibližně čtyři a půl roku a bude se skládat ze tří období:

Vstupní období

Trvá až 10 týdnů a zahrnuje jednu nebo více návštěv ve studii. Během tohoto období tým klinického hodnocení provede vyšetření a postupy, aby zjistil, zda jste pro účast v klinickém hodnocení způsobilý/á. Studijní tým může během tohoto období potvrdit diagnózu onemocnění jater alfa-1.

Léčebné období

Potrvá až čtyři roky a bude zahrnovat až 28 návštěv studijního pracoviště. Účastníci budou náhodně zařazeni do skupiny, která bude dostávat buď hodnocený přípravek, nebo placebo. Hodnocený přípravek i placebo se podávají ve formě injekcí.

Období sledování po léčbě

Účastníci budou sledováni po dobu až šesti měsíců po poslední dávce hodnocené léčby za účelem dalšího sledování jejich zdravotního stavu.

Informace o hodnoceném přípravku

V současné době není na jaterní onemocnění alfa-1 k dispozici žádná schválená léčba. Hodnocený přípravek TAK-999 má za cíl snížit tvorbu abnormálního proteinu Z-AAT a jeho hromadění v játrech. Snížení hladin proteinu může vést ke snížení zjizvení jater.

Výzkumní pracovníci zkoumají bezpečnost a účinnost přípravku TAK-999 u dospělých s onemocněním jater alfa-1. Hodnocený přípravek bude hodnocen společně s placebem, aby výzkumníkům pomohl určit, zda může přípravek TAK-999 snížit zjizvení jater způsobené onemocněním jater alfa-1. Použití placeba (které neobsahuje žádnou účinnou látku) v této studii pomůže výzkumným pracovníkům díky zařazení do skupiny, která nedostává lék, porovnat účinky přípravku se skupinou, která účinný lék dostává.

V této studii jsou dvě léčebné skupiny, z nichž jedna dostává hodnocený přípravek, zatímco druhá placebo. Každý účastník bude náhodně zařazen do jedné ze skupin a bude dostávat přidělenou hodnocenou léčbu ve formě injekce. Během léčebného období nebude účastník ani zkoušející lékař vědět, do které skupiny je účastník zařazen, ale v naléhavém případě to zkoušející lékař může rychle zjistit.

Zjistěte, zda splňujete podmínky