Über die mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierte Lebererkrankung

Wie Sie vielleicht wissen, ist Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AAT-Defizit) eine Erbkrankheit, die zu Schäden an der Leber und/oder der Lunge führen kann.Fußnote1 Sie wird von den Eltern an ihre Kinder weitergegeben. Die mit AATD assoziierte Lebererkrankung (auch bekannt als Alpha-1-Lebererkrankung)Fußnote2 wird durch abnormales AAT-Protein verursacht, das sich in der Leber ansammelt.Fußnote3 Nicht jeder, der abnormales AAT-Protein produziert, entwickelt eine Alpha-1-Lebererkrankung, aber bei denjenigen, bei denen dies der Fall ist, führt die Ansammlung von abnormalem AAT zu Leberschäden.Fußnote3,Fußnote4 Dies kann zur Entwicklung einer Fibrose führen, d. h. zur Bildung von Narbengewebe in der Leber, das sich zu einer Zirrhose entwickeln kann, einem Spätstadium der Vernarbung der Leber, das möglicherweise eine Lebertransplantation erforderlich macht.Fußnote3,Fußnote4,Fußnote5,Fußnote6

Derzeit gibt es keine zugelassene Behandlungsmöglichkeit für die Alpha-1-Lebererkrankung.Fußnote2

Durch die Teilnahme an einer Studie zur Untersuchung eines Prüfpräparats, das auf die Ursache der Alpha-1-Lebererkrankung abzielt, könnten die Teilnehmer:innen an The Redwood Study das Leben anderer Menschen, bei denen eine Alpha-1-Lebererkrankung diagnostiziert wird, in Zukunft verbessern. Wenn Sie an dieser wichtigen Forschung interessiert sind, bitten wir Sie, auf die unten stehende Schaltfläche zu klicken, um einige Fragen zu beantworten und zu erfahren, ob die Teilnahme an der Studie für Sie infrage kommen könnte.

Finden Sie heraus, ob die Studie für Sie infrage kommt

Quellen:

  1. Brantly, M., et al. Orphanet J Rare Dis 2020; 15: 96
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease
  3. Piccolo, P., et al. In: P. Strnad et al. (Hgg.). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.
  4. Patel, D., et al. Clin Liver Dis 2018; 22 (4): 643–655
  5. Liedtke, C., et al. Front Med (Lausanne) 2022; 8: 814496.
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416