Ziel der Studie The Redwood Study

Das Ziel der Studie The Redwood Study ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats namens TAK-999 (fazirsiran) bei Erwachsenen im Alter von 18 bis 75 Jahren mit Alpha-1-Lebererkrankung. Das Prüfpräparat wird mit einem Placebo verglichen; beide Gruppen erhalten Injektionen, aber das Placebo enthält keinen Wirkstoff. Diese Studie kann Prüfärzten helfen, zu verstehen, ob TAK-999 die durch die Alpha-1-Lebererkrankung verursachte Vernarbung der Leber reduzieren kann.

Für wen die Studie infrage kommen könnte

Wenn bei Ihnen oder einem Ihrer Familienmitglieder eine bestätigte oder mutmaßliche Diagnose einer Alpha-1-Lebererkrankung vorliegt, könnte diese Studie für Sie infrage kommen.

Wenn Sie interessiert sind, kann ein teilnehmendes Prüfzentrum die Diagnose einer Alpha-1-Lebererkrankung sowie andere Studienkriterien bestätigen und feststellen, ob die Studie für Sie infrage kommt.

Studienteilnahme

Die Teilnahme an The Redwood Study wird bis zu etwa viereinhalb Jahre dauern und besteht aus drei Abschnitten:

Voruntersuchungsabschnitt

Dauert bis zu 10 Wochen und umfasst einen oder mehrere Besuchstermine. Während dieses Abschnitts wird das Studienteam Untersuchungen und Verfahren durchführen, um festzustellen, ob die Studie für Sie infrage kommt. Das Studienteam kann während dieses Abschnitts die Diagnose einer Alpha-1-Lebererkrankung bestätigen.

Behandlungsabschnitt

Dauert bis zu vier Jahre und umfasst bis zu 20 Besuchstermine im Prüfzentrum. Während des ersten Studienjahres finden zwischen den Besuchsterminen monatliche Telefonanrufe statt. Die Teilnehmer:innen werden per Zufallsverfahren entweder dem Prüfpräparat oder dem Placebo zugewiesen. Sowohl das Prüfpräparat als auch das Placebo werden als Injektionen verabreicht.

Sicherheitsnachbeobachtung

Die Teilnehmer:innen werden nach ihrer letzten Studienbehandlung zur weiteren Überwachung ihrer Gesundheit bis zu sechs Monate lang mit zwei Besuchsterminen im Prüfzentrum nachbeobachtet.

Über das Prüfpräparat

Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für die Alpha-1-Lebererkrankung erhältlich. Das Prüfpräparat TAK-999 soll die Produktion des abnormalen Z-AAT-Proteins und dessen Ansammlung in der Leber reduzieren. Die Abnahme des Proteinspiegels kann zu einer Abnahme der Vernarbung der Leber führen.

Die Forscherinnen und Forscher untersuchen die Sicherheit und Wirksamkeit von TAK-999 bei Erwachsenen mit Alpha-1-Lebererkrankung. Das Prüfpräparat wird zusammen mit einem Placebo untersucht, damit festgestellt werden kann, ob TAK-999 die durch die Alpha-1-Lebererkrankung hervorgerufene Vernarbung der Leber verbessern kann. Die Verwendung eines Placebos (ohne Wirkstoff) in dieser Studie wird den Forscherinnen und Forschern helfen, da es so eine Gruppe gibt, die keinen Wirkstoff erhält und mit der Gruppe mit dem Wirkstoff verglichen werden kann.

In dieser Studie gibt es zwei Behandlungsgruppen, wobei eine Gruppe das Prüfpräparat und die andere das Placebo erhält. Alle Teilnehmer:innen werden nach dem Zufallsprinzip einer der Gruppen zugewiesen und erhalten die ihnen zugewiesene Studienbehandlung als Injektion. Während des Behandlungsabschnitts werden weder die Teilnehmer:innen noch der Prüfarzt wissen, in welcher Gruppe die Teilnehmer:innen sind, aber im Notfall kann der Prüfarzt dies schnell herausfinden.

Finden Sie heraus, ob die Studie für Sie infrage kommt