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Überweisung von Patientinnen/Patienten

Wenn bei Ihren Patientinnen/Patienten oder deren Familienmitgliedern der Verdacht auf eine mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel assoziierte Lebererkrankung vorliegt oder eine entsprechende Diagnose bestätigt wurde, könnte diese Studie für diese Personen infrage kommen.

Über die Studie The Redwood Study

Ziel der Studie

Das Ziel der Studie The Redwood Study ist die Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Prüfpräparats, TAK-999 (fazirsiran),im Vergleich zu einem Placebo bei der Behandlung von Erwachsenen mit Alpha-1-Lebererkrankung.

Primäre Zielsetzung:

  • Beurteilung der Wirksamkeit von TAK-999 im Vergleich zum Placebo bei der Verbesserung der Messungen der histologischen Fibrose bei der Alpha-1-Lebererkrankung.

Sekundäre Zielsetzungen:

  • Bewertung der pharmakodynamischen (PD) Wirkung von TAK-999 durch Messung des intrahepatischen Z-alpha-1-Antitrypsin-Proteins (Z-AAT) (insgesamt).
  • Beurteilung der Auswirkung von TAK-999 im Vergleich zum Placebo auf die Modulierung der Krankheitsprogression, definiert als Fortschreiten zu Zirrhose oder die Leber betreffende klinische Ereignisse mit Dekompensation.
  • Beurteilung der Sicherheit und Verträglichkeit von TAK-999 im Vergleich zum Placebo mit Schwerpunkt auf der Überwachung der Lungenfunktion, der Lungenschädigung und der damit verbundenen Symptome.
  • Bewertung der PD-Wirkung von TAK-999 durch Messung von Z-AAT im Serum.
  • Bewertung der Wirksamkeit von TAK-999 im Vergleich zum Placebo bei der Verringerung der histologischen Anzeichen einer portalen Entzündung und der Z-AAT-Polymerlast in der Leber.
  • Verwendung nichtinvasiver Messungen der Leberfibrose (einschließlich Biomarkern) zur Bewertung der Wirksamkeit von TAK-999 im Vergleich zum Placebo.
  • Beurteilung der Pharmakokinetik (PK) von TAK-999.

Studiendesign

The Redwood Study ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats TAK-999 bei Teilnehmerinnen/Teilnehmern mit Alpha-1-Lebererkrankung. Die Teilnehmer:innen werden so randomisiert, dass für alle die gleiche Wahrscheinlichkeit besteht, entweder dem Prüfpräparat oder einem Placebo zugeteilt zu werden.

Über das Prüfpräparat

Derzeit ist keine zugelassene Behandlung für die Alpha-1-Lebererkrankung erhältlich. Das Prüfpräparat TAK-999 soll die Produktion des abnormalen Z-AAT-Proteins und dessen Ansammlung in der Leber reduzieren. Die Abnahme des Proteinspiegels kann zu einer Abnahme der Vernarbung der Leber führen.

Studiendauer

Die Teilnahme dauert etwa 4,5 Jahre, einschließlich Voruntersuchung (bis zu 10 Wochen), Behandlung (bis zu 196 Wochen) und Sicherheitsnachbeobachtung (6 Monate).

Wichtigste Auswahlkriterien

Auf geeignete Teilnehmer:innen muss Folgendes zutreffen:

  • Alter zwischen 18 und (einschließlich) 75 Jahren.
  • In den letzten 6 Monaten keinerlei Substanzen geraucht.
  • Eine bestätigte Diagnose eines Alpha-1-Antitrypsin-Mangels mit PiZZ-Genotyp. Eine PiZZ-Diagnose aus nachprüfbaren Krankenakten ist zulässig. HINWEIS: Die Teilnehmer:innen haben möglicherweise noch keine Diagnose, können aber bei der Voruntersuchung als Bestätigung bezüglich PiZZ (Genotypisierung für PiS und Protease-Inhibitor-Z-Allele) getestet werden.
  • Kein hepatozelluläres Karzinom (HCC).
  • Keine Vorgeschichte mit dekompensierten Leberereignissen.

Es gelten zusätzliche Auswahlkriterien.

Prüfzentren für The Redwood Study

Wenn Sie Patientinnen/Patienten haben, die an einer Teilnahme interessiert sein und Ihrer Meinung nach infrage kommen könnten, leiten Sie sie an diese Studienwebsite weiter, damit sie den Fragebogen zur Vorauswahl ausfüllen können, um festzustellen, ob die Studie für sie infrage kommt, oder füllen Sie ein Kontaktantragsformular aus, wenn Sie eine direkte Kontaktaufnahme von einem aktiven Prüfzentrum anfordern möchten.

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