Objetivo del Redwood Study

El objetivo del Redwood Study es evaluar la seguridad y la eficacia de un fármaco del estudio en investigación, llamado TAK-999 (fazirsiran), en adultos de 18 a 75 años con enfermedad hepática α1. El fármaco del estudio en investigación se comparará con un placebo; ambos grupos recibirán inyecciones, pero el placebo no contiene ningún medicamento activo. Este estudio puede ayudar a los investigadores a averiguar si TAK-999 es capaz de reducir la fibrosis hepática causada por la enfermedad hepática α1.

¿Quién puede ser apto/a?

Si usted o un familiar tiene un diagnóstico confirmado o de sospecha de enfermedad hepática α1, puede ser apto/a para este estudio.

Si está interesado/a, un centro de investigación participante puede confirmar el diagnóstico de enfermedad hepática α1, así como otros criterios del estudio, para evaluar su elegibilidad.

Participación en el estudio

La participación en el Redwood Study durará aproximadamente cuatro años y medio, y consta de tres periodos:

Fase de selección

Dura hasta 10 semanas y consta de una o más visitas del estudio. Durante este periodo, el personal del estudio realizará pruebas y procedimientos para evaluar su elegibilidad para el estudio. El personal del estudio puede confirmar el diagnóstico de enfermedad hepática α1 durante este periodo.

Periodo de tratamiento

Dura hasta cuatro años y consta de un máximo de 28 visitas al centro del estudio. Los participantes serán aleatorizados a recibir el fármaco del estudio en investigación o el placebo. Tanto el fármaco del estudio en investigación como el placebo se administran en forma de inyecciones.

Periodo de seguimiento

Se hará un seguimiento de los participantes durante un máximo de seis meses después de su última dosis del tratamiento del estudio para llevar a cabo una monitorización continua de su salud.

Acerca del fármaco del estudio en investigación

Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para la enfermedad hepática α1. El fármaco del estudio en investigación, TAK-999, tiene como objetivo reducir la producción de la proteína anómala Z-AAT y su acumulación en el hígado. La reducción de los niveles de esta proteína puede provocar una disminución de la fibrosis hepática.

Los investigadores están estudiando la seguridad y la eficacia de TAK-999 en adultos con enfermedad hepática α1. El fármaco del estudio en investigación se evaluará junto con un placebo para ayudar a los investigadores a averiguar si TAK-999 puede reducir la fibrosis hepática provocada por la enfermedad hepática α1. El uso de un placebo (que no contiene ningún medicamento activo) en este estudio ayudará a los investigadores proporcionando un grupo que no recibirá el medicamento para compararlo con un grupo que sí lo hará.

En este estudio hay dos grupos de tratamiento, uno de los cuales recibirá el fármaco del estudio en investigación y el otro grupo recibirá el placebo. Cada participante será asignado al azar a uno de los grupos y recibirá mediante una inyección el tratamiento del estudio que se le asigne. Durante el periodo de tratamiento, ni el participante ni el médico del estudio sabrán en qué grupo se encuentra el participante, pero, en caso de urgencia, el médico del estudio podrá averiguarlo rápidamente.

Compruebe si podría ser apto/a