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Derivar a un paciente

Si su paciente o algún familiar de este tienen un diagnóstico confirmado o de sospecha de enfermedad hepática asociada a deficiencia de α1-antitripsina, pueden ser aptos/as para este estudio.

Acerca del Redwood Study

Finalidad del estudio

El objetivo del Redwood Study es evaluar la seguridad y la eficacia de un fármaco del estudio en investigación, TAK-999 (fazirsiran), en comparación con un placebo para el tratamiento de adultos con enfermedad hepática α1.

Objetivo principal:

  • Evaluar la eficacia de TAK-999 en comparación con placebo para mejorar las medidas de la fibrosis histológica en la enfermedad hepática α1.

Objetivos secundarios:

  • Evaluar el efecto farmacodinámico (FD) de TAK-999 mediante la medición de la proteína antitripsina Z-α-1 (Z-AAT) intrahepática.
  • Evaluar el efecto de TAK-999 frente al placebo en la modulación de la progresión de la enfermedad, definida como la progresión a cirrosis o la aparición de acontecimientos clínicos de descompensación relacionados con el hígado.
  • Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de TAK-999 en comparación con placebo, haciendo hincapié en la vigilancia del funcionamiento pulmonar, las lesiones pulmonares y los síntomas asociados.
  • Evaluar el efecto FD de TAK-999 mediante la medición de Z-AAT en suero.
  • Evaluar la eficacia de TAK-999 en comparación con placebo en la reducción de los indicios histológicos de inflamación portal y de la carga de polímero Z-AAT en el hígado.
  • Utilizar medidas no invasivas de la fibrosis hepática (incluidos biomarcadores) para evaluar la eficacia de TAK-999 en comparación con placebo.
  • Evaluar la farmacocinética (FC) de TAK-999.

Diseño del estudio

El Redwood Study es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco del estudio en investigación, TAK-999, en participantes con enfermedad hepática α1. Los participantes serán aleatorizados de tal manera que cada uno tenga la misma probabilidad de ser asignado al fármaco del estudio en investigación o a un placebo.

Acerca del fármaco del estudio en investigación

Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para la enfermedad hepática α1. El fármaco del estudio en investigación, TAK-999, tiene como objetivo reducir la producción de la proteína anómala Z-AAT y su acumulación en el hígado. La reducción de los niveles de esta proteína puede provocar una disminución de la fibrosis hepática.

Duración del estudio

La participación durará aproximadamente 4,5 años, lo que incluye la selección (hasta 10 semanas), el tratamiento (hasta 196 semanas) y el seguimiento de la seguridad (6 meses).

Criterios de elegibilidad principals

Los participantes aptos deben:

  • Tener de 18 a 75 años de edad, inclusive.
  • No fumar ninguna sustancia.
  • Tener un diagnóstico confirmado de deficiencia de α1-antitripsina del genotipo PiZZ. Se permiten los diagnósticos de PiZZ procedentes de historias clínicas de fuentes verificables. NOTA: Es posible que los participantes aún no tengan un diagnóstico, pero pueden someterse a pruebas de confirmación de PiZZ (genotipado de los alelos Z del inhibidor de la proteasa y de PiS) en la selección.
  • No tener carcinoma hepatocelular (CHC).
  • No tener antecedentes de acontecimientos de descompensación hepática.

Se aplicarán otros criterios de elegibilidad.

Centros de investigación del Redwood Study

Si tiene un/a paciente que puede estar interesado/a en participar y cree que puede ser apto/a, remítalo a este sitio web del estudio para realizar el cuestionario de preselección para determinar la elegibilidad, o rellene un formulario de solicitud de contacto si desea solicitar el contacto directamente de un centro de investigación activo.

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