Objetivo de The Redwood Study

El objetivo de The Redwood Study es evaluar la seguridad y la eficacia de un fármaco del estudio en investigación, llamado TAK-999 (fazirsiran), en adultos de 18 a 75 años con enfermedad hepática asociada a alfa-1. El fármaco del estudio en investigación se comparará con un placebo; ambos grupos recibirán inyecciones, pero el placebo no contiene ningún medicamento activo. Este estudio puede ayudar a los investigadores a entender si TAK-999 puede reducir la cicatrización hepática causada por la enfermedad hepática asociada a alfa-1.

Quién reúne los requisitos

Si usted o alguno de sus familiares tienen un diagnóstico confirmado o sospecha tener enfermedad hepática asociada a alfa-1, usted puede ser elegible para este estudio.

Si está interesado, un centro de investigación participante puede confirmar un diagnóstico de enfermedad hepática asociada a alfa-1, así como otros criterios del estudio, para determinar su elegibilidad.

Participación en el estudio

La participación en The Redwood Study durará aproximadamente cuatro años y medio y consta de tres períodos:

Período de selección

dura hasta 10 semanas y consta de una o más visitas del estudio. Durante este período, el personal del estudio realizará pruebas y procedimientos para determinar su elegibilidad para el estudio. El personal del estudio puede confirmar un diagnóstico de la enfermedad hepática asociada a alfa-1 durante este período.

Período de tratamiento

dura hasta cuatro años y consta de un máximo de 28 visitas al centro del estudio. A los participantes se les asignará aleatoriamente para recibir el fármaco del estudio en fase de investigación o el placebo. Tanto el fármaco del estudio en investigación como el placebo se administran en forma de inyecciones.

Período de seguimiento

se hará un seguimiento de los participantes durante un máximo de seis meses después de su última dosis del tratamiento del estudio para continuar con el control de su salud.

Acerca del fármaco del estudio en investigación

Actualmente no hay ningún tratamiento aprobado disponible para la enfermedad hepática asociada a alfa-1. El fármaco del estudio en investigación, TAK-999, tiene como objetivo reducir la producción de la proteína Z-AAT anómala y su acumulación en el hígado. La reducción de los niveles de la proteína puede provocar una disminución de la cicatrización hepática.

Los investigadores están investigando la seguridad y la eficacia de TAK-999 en adultos con enfermedad hepática asociada a alfa-1. El fármaco del estudio en investigación se evaluará junto con el placebo para ayudar a los investigadores a determinar si TAK-999 puede reducir la cicatrización hepática causada por la enfermedad hepática asociada a alfa-1. El uso de un placebo en este estudio (no contiene medicamento activo) ayudará a los investigadores al proporcionar un grupo que no recibe medicamento para compararlo con un grupo que sí lo recibe.

En este estudio, hay dos grupos de tratamiento: un grupo que recibe el fármaco del estudio en investigación y el otro que recibe el placebo. Cada participante será asignado aleatoriamente a uno de los grupos y recibirá su tratamiento del estudio asignado en forma de inyección. Durante el período de tratamiento, ni el participante ni el médico del estudio sabrán en qué grupo se encuentra el participante, pero en el caso de una emergencia, el médico del estudio puede averiguarlo rápidamente.

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