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Remita a un paciente

Si su paciente o alguno de sus familiares de su paciente tienen un diagnóstico confirmado o sospecha tener enfermedad hepática asociada al déficit de alfa-1 antitripsina, pueden ser elegibles para este estudio.

Acerca de The Redwood Study

Propósito del estudio

El objetivo de The Redwood Study es evaluar la seguridad y la eficacia de un fármaco del estudio en investigación, TAK-999 (fazirsiran), en comparación con el placebo en el tratamiento en adultos con enfermedad hepática asociada a alfa-1.

Objetivo principal:

  • Evaluar la eficacia de TAK-999 en comparación con el placebo en la mejora de las medidas de la fibrosis histológica en la enfermedad hepática asociada a alfa-1.

Objetivos secundarios:

  • Evaluar el efecto farmacodinámico (FD) de TAK-999 mediante la medición de la proteína antitripsina Z-alfa-1 (Z-alpha-1 antitrypsin, Z-AAT) intrahepática.
  • Evaluar el impacto de TAK-999 frente al placebo en la modulación de la progresión de la enfermedad definida como progresión a cirrosis o de los eventos clínicos relacionados con la descompensación del hígado.
  • Evaluar la seguridad y tolerabilidad de TAK-999 en comparación con el placebo, con énfasis en el control de la función pulmonar, las lesiones pulmonares y los síntomas asociados.
  • Evaluar el efecto FD de TAK-999 mediante la medición de la Z-AAT en suero.
  • Evaluar la eficacia de TAK-999 en comparación con placebo en la reducción de las evidencias histológicas de la inflamación en la vena porta y carga del polímero de la Z-AAT en el hígado.
  • Utilizar medidas no invasivas de fibrosis hepática (incluidos los biomarcadores) para evaluar la eficacia de TAK-999 en comparación con placebo.
  • Evaluar la farmacocinética (FC) de TAK-999.

Diseño del estudio

The Redwood Study es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia del fármaco del estudio en investigación, TAK-999, en participantes con enfermedad hepática asociada a alfa-1. Los participantes serán aleatorizados de tal manera que cada participante tenga la misma probabilidad de ser asignado al fármaco del estudio en investigación o a un placebo.

Acerca del fármaco del estudio en investigación

Actualmente no hay ningún tratamiento aprobado disponible para la enfermedad hepática asociada a alfa-1. El fármaco del estudio en investigación, TAK-999, tiene como objetivo reducir la producción de la proteína Z-AAT anómala y su acumulación en el hígado. La reducción de los niveles de la proteína puede provocar una disminución de la cicatrización hepática.

Duración del estudio

La participación dura aproximadamente 4.5 años, incluida la selección (hasta 10 semanas), el tratamiento (hasta 196 semanas) y el seguimiento de seguridad (6 meses).

Requisitos claves de elegibilidad

Los participantes elegibles deben cumplir con lo siguiente:

  • Tener entre 18 y 75 años, inclusive.
  • No fumar ninguna sustancia.
  • Tener un diagnóstico confirmado de déficit alfa-1 antitripsina del genotipo PiZZ. Se permite el diagnóstico de PiZZ de los registros médicos de fuentes fehacientes. NOTA: Es posible que los participantes aún no tengan un diagnóstico, pero pueden someterse a pruebas de confirmación de PiZZ (genotipificación de alelos Z del inhibidor de la proteasa y PiS) en la selección.
  • No tener carcinoma hepatocelular (CHC).
  • No tener antecedentes de eventos de descompensación hepática.

Se aplican otros requisitos de elegibilidad.

Centros de investigación de The Redwood Study

Si tiene un paciente que puede estar interesado en participar y usted cree que puede reunir los requisitos, remita a su paciente al sitio web de este estudio para que complete el cuestionario de preselección a fin de determinar la elegibilidad, o complete un formulario de solicitud de contacto si le gustaría que se comuniquen directamente desde un centro de investigación activo.

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