À propos de la maladie hépatique par déficit en alpha-1 antitrypsine

Comme vous le savez peut-être, le déficit en Alpha-1 antitrypsine (DAAT) est une affection héréditaire qui peut endommager le foie et/ou les poumonsNote de bas de page1. Il est transmis des parents à leurs enfants. La maladie hépatique associée au DAAT (également connue sous le nom de maladie du foie Alpha-1Note de bas de page2) est causée par une accumulation anormale de la protéine AAT dans le foieNote de bas de page3. Toutes les personnes qui produisent la protéine AAT anormale ne développent pas une maladie du foie Alpha-1 ; mais chez celles qui en développent une, l’accumulation de la protéine AAT anormale déclenche des lésions hépatiques. Note de bas de page3,Note de bas de page4. Cela peut entraîner le développement d’une fibrose, qui est la formation de tissu cicatriciel dans le foie, laquelle peut évoluer vers une cirrhose, un stade tardif de cicatrisation du foie, nécessitant potentiellement une greffe de foieNote de bas de page3,Note de bas de page4,Note de bas de page5,Note de bas de page6.

Actuellement, il n’existe aucune alternative de traitement approuvée pour la maladie du foie Alpha-1Note de bas de page2.

En prenant part à une étude qui évalue un médicament à l’étude expérimental conçu pour cibler la cause de la maladie du foie Alpha-1, les participants à l’étude The Redwood Study pourraient faire une différence dans la vie d’autres personnes atteintes ou qui pourraient être diagnostiquées avec la maladie du foie Alpha-1 à l’avenir. Si vous êtes intéressé(e) par cette recherche importante, nous vous invitons à cliquer sur le bouton ci-dessous pour répondre à quelques questions et voir si vous pourriez être éligible pour participer.

Voyez si vous pourriez être éligible

Référence:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416