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Orienter un patient

Si votre patient ou l’un des membres de sa famille a un diagnostic confirmé ou suspecté de maladie hépatique par déficit en alpha-1 antitrypsine, il pourrait être éligible à participer à cette étude.

À propos de l’étude The Redwood Study

Objectif de l’étude

L’objectif de l’étude The Redwood Study est d’évaluer la sécurité et l’efficacité d’un médicament à l’étude expérimental, le TAK-999 (fazirsiran), par rapport à un placebo, dans le traitement des adultes atteints d’une maladie du foie Alpha-1.

Objectif principal :

  • Évaluer l’efficacité du TAK-999 par rapport au placebo pour améliorer les mesures de la fibrose histologique dans la maladie du foie Alpha-1.

Objectifs secondaires :

  • Évaluer l’effet pharmacodynamique (PD) du TAK-999 par le biais de la mesure de la protéine intrahépatique alpha-1 antitrypsine avec la mutation Z (Z-alpha-1 antitrypsin, Z-AAT).
  • Évaluer l’impact du TAK-999 par rapport au placebo sur la modulation de la progression de la maladie, comme défini par la progression vers une cirrhose ou la décompensation d’événements cliniques liés au foie.
  • Évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance du TAK-999 par rapport au placebo en mettant l’accent sur la surveillance de la fonction pulmonaire, des lésions pulmonaires et des symptômes associés.
  • Évaluer l’effet PD du TAK-999 par le biais d’une mesure de la protéine Z-AAT sérique.
  • Évaluer l’efficacité du TAK-999 par rapport au placebo pour réduire les signes histologiques d’inflammation portale et la charge de polymères Z-AAT dans le foie.
  • Utiliser des mesures non invasives de la fibrose hépatique (y compris les biomarqueurs) pour évaluer l’efficacité du TAK-999 par rapport au placebo.
  • Évaluer la pharmacocinétique (PK) du TAK-999.

Conception de l’étude

L’étude The Redwood Study est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité du médicament à l’étude expérimental, le TAK-999, chez des participants atteints d’une maladie du foie Alpha-1. Les participants seront randomisés de manière à ce que chacun d’entre eux ait une chance égale d’être affecté au médicament à l’étude expérimental ou au placebo.

À propos du médicament à l’étude expérimental

Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour la maladie du foie Alpha-1. Le médicament à l’étude expérimental, le TAK-999, vise à diminuer la production de la protéine anormale Z-AAT et son accumulation dans le foie. La baisse des taux de la protéine pourrait entraîner une diminution de la cicatrisation du foie.

Durée de l’étude

La participation durera environ 4,5 ans, comprenant la sélection (jusqu’à 10 semaines), le traitement (jusqu’à 196 semaines) et le suivi de la sécurité d’emploi (6 mois).

Principaux critères d’éligibilité

Les participants éligibles doivent satisfaire aux critères suivants :

  • Être âgés de 18 à 75 ans, inclus.
  • Ne fumer aucune substance.
  • Avoir reçu un diagnostic confirmé de déficit en alpha-1 antitrypsine de génotype PiZZ. Le diagnostic PiZZ à partir de dossiers médicaux vérifiables à la source est autorisé. REMARQUE : Les participants peuvent ne pas encore avoir reçu de diagnostic, mais ils peuvent passer des tests de confirmation du PiZZ (génotypage pour le PiS et les allèles de l’inhibiteur de protéase Z) à la sélection.
  • Ne pas être atteints d’un carcinome hépatocellulaire (CHC).
  • Ne pas avoir d’antécédents d’événements de décompensation hépatique.

D’autres critères d’éligibilité sont applicables.

Centres de recherche de l’étude The Redwood Study

Si vous avez un patient qui pourrait être intéressé par une participation et que vous pensez qu’il pourrait être éligible, orientez votre patient vers ce site Web de l’étude pour répondre au questionnaire de présélection afin de déterminer son éligibilité ou remplissez un formulaire de demande de contact si vous souhaitez demander à être contacté directement par un centre de recherche actif.

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