Over alfa-1 antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde leverziekte

Zoals u misschien weet, is alfa-1 antitrypsinedeficiëntie (AATD) een erfelijke aandoening die schade aan de lever en/of de longen kan veroorzaken.Voetnoot1 De aandoening wordt door ouders aan hun kinderen doorgegeven. Leverziekte geassocieerd met AATD (ook bekend als alfa-1-leverziekteVoetnoot2) wordt veroorzaakt door abnormale AAT-eiwitophoping in de lever.Voetnoot3 Niet iedereen die abnormaal AAT-eiwit produceert ontwikkelt alfa-1-leverziekte, maar bij degenen die dat wel doen, veroorzaakt de ophoping van abnormale AAT schade aan de lever.Voetnoot3,Voetnoot4 Dit kan leiden tot de ontwikkeling van fibrose - de vorming van littekenweefsel in de lever - en dat kan leiden tot cirrose, een laat-stadium van littekenvorming in de lever, hetgeen wellicht een levertransplantatie noodzakelijk maakt.Voetnoot3,Voetnoot4,Voetnoot5,Voetnoot6

Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling beschikbaar voor alfa-1-leverziekte.Voetnoot2

Door deel te nemen aan een onderzoek ter beoordeling van een onderzoeksmiddel dat zich richt op de oorzaak van alfa-1-leverziekte, kunnen deelnemers aan The Redwood Study een verschil uitmaken in het leven van anderen die alfa-1-leverziekte hebben of die in de toekomst die diagnose kunnen krijgen. Als u interesse hebt in dit belangrijke onderzoek, nodigen wij u uit om op de onderstaande knop te klikken om een aantal vragen te beantwoorden en te zien of u in aanmerking komt voor deelname.

Kijk of u in aanmerking komt

Referenties:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease
  3. Piccolo P, et al. In: Strnad P, et al (eds). α 1-Antitrypsin eDeficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416