Een patiënt doorverwijzen

Als uw patiënt of een familielid van uw patiënt een bevestigde of vermoedelijke diagnose van alfa-1-leverziekte heeft, kan die patiënt of dat familielid in aanmerking komen voor dit onderzoek.

Over The Redwood Study

Doel van het onderzoek

Het doel van The Redwood Study is het beoordelen van de veiligheid en doeltreffendheid van een onderzoeksmiddel, TAK-999 (fazirsiran), vergeleken met een placebo bij de behandeling van volwassenen met alfa-1-leverziekte.

Primaire doelstelling:

Het beoordelen van de werkzaamheid van TAK-999 in vergelijking met placebo bij het verbeteren van metingen van histologische fibrose bij alfa-1-leverziekte.

Secundaire doelstellingen:

Het beoordelen van het farmacodynamische (FD) effect van TAK-999 via meting van intrahepatisch Z-alfa-1 antitrypsine (Z-AAT) eiwit (totaal).
Het beoordelen van de impact van TAK-999 versus placebo op modulerende ziekteprogressie zoals gedefinieerd door progressie naar cirrose of decompensatie van levergerelateerde klinische voorvallen.
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van TAK-999 in vergelijking met placebo, met de nadruk op het controleren van de longfunctie, longletsel en bijbehorende symptomen.
Het beoordelen van het FD-effect van TAK-999 door meting van serum-Z-AAT.
Het beoordelen van de werkzaamheid van TAK-999 in vergelijking met placebo voor het verminderen van histologisch bewijs van portale ontsteking en Z-AAT polymeerlast in de lever.
Het gebruik van niet-invasieve metingen van leverfibrose (waaronder biomarkers) om de werkzaamheid van TAK-999 te beoordelen in vergelijking met placebo.
Het beoordelen van de farmacokinetiek (PK) van TAK-999.

Opzet van het onderzoek

The Redwood Study is een gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid van het onderzoeksmiddel, TAK-999, bij deelnemers met alfa-1-leverziekte. Deelnemers worden gerandomiseerd zodat elke deelnemer evenveel kans heeft om toegewezen te worden aan het onderzoeksmiddel als aan een placebo.

Over het onderzoeksmiddel

Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling beschikbaar voor alfa-1-leverziekte. Het onderzoeksmiddel, TAK-999, is erop gericht om de aanmaak van het abnormale Z-AAT-eiwit en de ophoping ervan in de lever te verminderen. Het verlagen van de niveaus van het eiwit kan leiden tot een afname van littekenvorming in de lever.

Duur van het onderzoek

Deelname duurt ongeveer 4,5 jaar, inclusief screening (maximaal 10 weken), behandeling (maximaal 196 weken) en veiligheidsopvolging (6 maanden).

Belangrijkste geschiktheidscriteria

Geschikte deelnemers moeten:

in de leeftijd van 18 tot en met 75 jaar zijn.
geen substantie hebben gerookt gedurende de afgelopen 12 maanden.
een bevestigde diagnose hebben van PiZZ-genotype alfa-1 antitrypsinedeficiëntie. PiZZ-diagnose uit broncontroledossiers is toegestaan. OPMERKING: Deelnemers hebben misschien nog geen diagnose, maar ze kunnen bij de screening PiZZ-bevestigingstests ondergaan (genotypering voor PiS en proteaseremmer Z-allelen).
geen hepatocellulair carcinoom (HCC) hebben.
geen voorgeschiedenis van leverdecompensatievoorvallen hebben.

Aanvullende geschiktheidscriteria zijn van toepassing.

Onderzoekscentra bij de The Redwood Study

Als u een patiënt hebt die eventueel geïnteresseerd is in deelname en waarvan u denkt dat hij/zij in aanmerking komt, verwijs uw patiënt dan naar deze onderzoekswebsite om de prescreenings-vragenlijst in te vullen om te bepalen of hij/zij in aanmerking komt, of vul een aanvraagformulier voor contact in als u rechtstreeks contact wilt opnemen met een actief onderzoekscentrum.

Zoek een centrum bij u in de buurt

Voer hieronder uw postcode in of klik op de kaart om de dichtstbijzijnde deelnemende onderzoekslocatie(s) te vinden.

Postcode

bijv. 1234 AA

Bekijk de volledige lijst met locaties.

Locaties actieve centra

Locaties toekomstige centra