Doel van The Redwood Study

Het doel van The Redwood Study is het beoordelen van de veiligheid en doeltreffendheid van een onderzoeksmiddel met de naam TAK-999 (fazirsiran) bij volwassenen van 18 tot 75 jaar met alfa-1-leverziekte. Het onderzoeksmiddel wordt vergeleken met een placebo; beide groepen krijgen injecties, maar de placebo bevat geen actief geneesmiddel. Dit onderzoek kan onderzoekers helpen begrijpen of TAK-999 littekenvorming in de lever ten gevolge van alfa-1-leverziekte kan verminderen.

Wie komt in aanmerking?

Als u of een familielid een bevestigde of vermoedelijke diagnose van alfa-1-leverziekte heeft, kunt u in aanmerking komen voor dit onderzoek.

Indien u dit wenst, kan een deelnemend onderzoekscentrum een diagnose van alfa-1-leverziekte bevestigen, evenals andere onderzoekscriteria, om te bepalen of u in aanmerking komt.

Deelname aan het onderzoek

De deelname aan The Redwood Study duurt ongeveer vier en een half jaar en bestaat uit drie perioden:

Screeningsperiode

duurt maximaal 10 weken en bestaat uit één of meer onderzoeksbezoeken. Tijdens deze periode voert het onderzoeksteam tests en procedures uit om te bepalen of u in aanmerking komt voor het onderzoek. Het onderzoeksteam kan tijdens deze periode een diagnose van alfa-1-leverziekte bevestigen.

Behandelingsperiode

duurt maximaal vier jaar en bestaat uit maximaal 28 bezoeken aan het onderzoekscentrum. De deelnemers worden willekeurig toegewezen om ofwel het onderzoeksmiddel ofwel de placebo te krijgen. Zowel het onderzoeksmiddel als de placebo worden als injectie toegediend.

Opvolgingsperiode

de deelnemers worden maximaal zes maanden na hun laatste dosis onderzoeksmiddel gevolgd voor verdere controle van hun gezondheid.

Over het onderzoeksmiddel

Er is momenteel geen goedgekeurde behandeling beschikbaar voor alfa-1-leverziekte. Het onderzoeksmiddel, TAK-999, is erop gericht om de aanmaak van het abnormale Z-AAT-eiwit en de ophoping ervan in de lever te verminderen. Het verlagen van de niveaus van het eiwit kan leiden tot een afname van littekenvorming in de lever.

Onderzoekers onderzoeken de veiligheid en werkzaamheid van TAK-999 bij volwassenen met alfa-1-leverziekte. Het onderzoeksmiddel wordt naast de placebo beoordeeld om onderzoekers te helpen bepalen of TAK-999 littekenvorming in de lever veroorzaakt door alfa-1-leverziekte kan verminderen. Het gebruik van een placebo (bevat geen actieve medicatie) in dit onderzoek helpt de onderzoekers door het vergelijken van een groep die geen medicatie krijgt met een groep die dat wel krijgt.

Er zijn twee behandelingsgroepen in dit onderzoek, waarvan één groep het onderzoeksmiddel krijgt en de andere groep een placebo krijgt. Elke deelnemer wordt willekeurig toegewezen aan een van de groepen en krijgt de aan hem/haar toegewezen onderzoeksbehandeling als injectie. Tijdens de behandelingsperiode weten de deelnemer en de onderzoeker niet in welke groep de deelnemer zit, maar in een noodgeval kan de onderzoeksarts er snel achter komen.

Kijk of u in aanmerking komt