Om Alfa-1-antitrypsinbrist-associerad leversjukdom

Som du kanske vet är Alfa-1-antitrypsinbrist (AATD) ett ärftligt tillstånd som kan orsaka skada på levern och/eller lungorna.Fotnoter1 Det överförs från föräldrarna till deras barn. Leversjukdom associerad med AATD (kallas även Alfa-1 leversjukdomFotnoter2) orsakas av onormala AAT-proteinanhopningar i levern.Fotnoter3 Inte alla som producerar onormalt AAT-protein utvecklar Alfa-1 leversjukdom, men hos dem som gör det utlöser anhopningen av onormalt AAT leverskada.Fotnoter3,Fotnoter4 Detta kan leda till utveckling av fibros, som är bildningen av ärrvävnad i levern, och som kan fortskrida till cirros, ett sent stadium av ärrbildning i levern, som potentiellt kräver en levertransplantation.Fotnoter3,Fotnoter4,Fotnoter5,Fotnoter6

Det finns för närvarande inget godkänt behandlingsalternativ för Alfa-1 leversjukdom.Fotnoter2

Genom att delta i en studie som utvärderar ett studieläkemedel som är utformat för att rikta in sig på orsaken till Alfa-1 leversjukdom, kan deltagare i The Redwood Study göra en skillnad i livet för andra som har eller kan ha diagnostiserats med Alfa-1 leversjukdom i framtiden. Om du är intresserad av denna viktiga forskning ber vi dig att klicka på knappen nedan för att besvara några frågor och se om du kan vara kvalificerad för deltagande.

Se om du är kvalificerad

Referenser:

  1. Brantly M, et al. Orphanet J Rare Dis 2020;15:96
  2. alpha1.org/newly-diagnosed/learning-about-alpha-1/liver-disease
  3. Piccolo P, et al. I: Strnad P, et al (eds). α 1-Antitrypsin Deficiency (ERS) Monograph, 93–104. Sheffield: ERS, 2019.
  4. Patel D, et al., Clin Liver Dis 2018;22(4):643–655
  5. Liedtke C, et al. Front Med (Lausanne) 2022;8:814496.
  6. nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2205416