SE•SV

Remittera en patient

Om din patient eller någon av din patients familjemedlemmar har en bekräftad eller misstänkt diagnos på Alfa-1-antitrypsinbrist-associerad leversjukdom, kan vederbörande vara lämpad för denna studie.

Om The Redwood Study

Studiesyfte

Syftet med The Redwood Study är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ett studieläkemedel, TAK-999 (fazirsiran), jämfört med en placebo i behandlingen av vuxna med Alfa-1 leversjukdom.

Primärt mål:

  • Att utvärdera effekten av TAK-999 jämfört med placebo för att förbättra åtgärder för histologisk fibros vid Alfa-1 leversjukdom.

Sekundära mål:

  • Att utvärdera den farmakodynamiska (PD) effekten av TAK-999 via mätning av intrahepatiskt Z-alfa-1-antitrypsin (Z-AAT)-protein (totalt).
  • Att utvärdera inverkan av TAK-999 jämfört med placebo på modulering av sjukdomsprogression enligt definition av progression till cirros eller dekompenserande leverrelaterade kliniska händelser.
  • Att utvärdera säkerhet och tolerabilitet av TAK-999 jämfört med placebo med en betoning på övervakning av lungfunktion, lungskada och förknippade symtom.
  • Att utvärdera den farmakodynamiska effekten av TAK-999 via mätning av serum Z-AAT.
  • Att utvärdera effekt av TAK-999 jämfört med placebo för att minska histologiska bevis på portal inflammation och Z-AAT-polymerbörda i levern.
  • Att använda icke-invasiva åtgärder för leverfibros (omfattande biomarkörer) för att utvärdera effekt av TAK-999 jämfört med placebo.
  • Att utvärdera farmakokinetiken (PK) för TAK-999.

Studiedesign

The Redwood Study är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera säkerhet och effekt av studieläkemedlet, TAK-999, hos deltagare med Alfa-1 leversjukdom. Deltagarna kommer att randomiseras så att varje deltagare har en lika stor chans att tilldelas antingen studieläkemedlet eller en placebo.

Om studieläkemedlet

Det finns för närvarande ingen godkänd behandling tillgänglig för Alfa-1 leversjukdom. Studieläkemedlet, TAK-999, syftar till att minska produktionen av det onormala Z-AAT-proteinet och dess anhopning i levern. Minskningen av proteinnivåerna kan leda till minskad ärrbildning i levern.

Studiens varaktighet

Deltagande kommer att vara i cirka 4,5 år, omfattande screening (upp till 10 veckor), behandling (upp till 196 veckor) samt säkerhetsuppföljning (6 månader).

Väsentliga lämplighetskriterier

Kvalificerade deltagare måste:

  • Vara i åldern 18 t.o.m. 75 år.
  • Inte ha rökt något ämne under de senaste 12 månaderna.
  • Ha en bekräftad diagnos på PiZZ-genotypen Alfa-1-antitrypsinbrist. PiZZ-diagnos från källverifierbara patientjournaler är tillåten. ANMÄRKNING: Deltagare kanske ännu inte har en diagnos, men de kan genomgå PiZZ-bekräftande analys (genotypbestämning för PiS- och proteashämmar-Z-alleler) vid screening.
  • Inte ha hepatocellulärt karcinom (HCC).
  • Inte ha en historik med leverdekompenserande händelser.

Ytterligare lämplighetskriterier gäller.

The Redwood Study Forskningskliniker

Om du har en patient som kan vara intresserad av att delta som du tror kan vara kvalificerad, kan du hänvisa din patient till denna studiewebbplats för att fylla i frågeformuläret för pre-screening för att avgöra lämplighet, eller fyll i ett formulär för kontaktförfrågan om du vill begära kontakt direkt från en aktiv forskningsklinik.

Hitta studiecentret närmast dig

Ange ditt postnummer nedan eller klicka på kartan för att hitta deltagande forskningsklinik(er) närmast dig.

t.ex. 12345

Visa fullständig lista över platser.

Aktiva kliniklokaliseringar

Framtida kliniklokaliseringar