Syftet med The Redwood Study

Syftet med The Redwood Study är att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ett studieläkemedel som kallas TAK-999 (fazirsiran) hos vuxna i åldern 18 till 75 år med Alfa-1 leversjukdom. Studieläkemedlet kommer att jämföras med placebo. Båda grupperna kommer att få injektioner, men placebon innehåller inget aktivt läkemedel. Denna studie kan hjälpa forskare att förstå om TAK-999 kan minska ärrbildning i levern som orsakas av Alfa-1 leversjukdom.

Vem kan kvalificeras

Om du eller någon av dina familjemedlemmar har en bekräftad eller misstänkt diagnos på Alfa-1 leversjukdom, kan du eller vederbörande vara lämpad för denna studie.

Om du är intresserad kan ett deltagande studiecenter bekräfta en diagnos på Alfa-1 leversjukdom, såväl som andra studiekriterier, för att fastställa din lämplighet.

Studiedeltagande

Deltagandet i The Redwood Study kommer att vara i upp till cirka fyra och ett halvt år och består av tre perioder:

Screeningperiod

Pågår i upp till 10 veckor och består av ett eller flera studiebesök. Under denna period kommer studiepersonalen att utföra tester och undersökningar för att fastställa om du är lämplig för studien. Studiepersonalen kan bekräfta en diagnos på Alfa-1 leversjukdom under denna period.

Behandlingsperiod

Pågår i upp till fyra år och består av upp till 28 besök på studiecentret. Deltagarna kommer att bli randomiserade för att få antingen studieläkemedlet eller placebon. Både studieläkemedlet och placebon administreras som injektioner.

Uppföljningsperiod

Deltagarna kommer att följas i upp till sex månader efter deras sista dos av studiebehandlingen för fortsatt övervakning av deras hälsa.

Om studieläkemedlet

Det finns för närvarande ingen godkänd behandling tillgänglig för Alfa-1 leversjukdom. Studieläkemedlet, TAK-999, syftar till att minska produktion av det onormala Z-AAT-proteinet och dess anhopning i levern. Minskningen av proteinnivåerna kan leda till minskad ärrbildning i levern.

Studieläkare undersöker säkerhet och effekt av TAK-999 hos vuxna med Alfa-1 leversjukdom. Studieläkemedlet kommer att utvärderas tillsammans med placebo för att hjälpa forskare att avgöra om TAK-999 kan minska ärrbildning i levern orsakad av Alfa-1 leversjukdom. Användningen av placebo (innehåller inget aktivt läkemedel) i denna studie kommer att hjälpa forskarna genom att tillhandahålla en grupp som inte får läkemedel för att jämföra med en grupp som får det.

Det finns två behandlingsgrupper i denna studie, där en grupp får studieläkemedlet och den andra får placebon. Varje deltagare kommer att bli randomiserat tilldelad till en av grupperna och kommer att få sin tilldelade studiebehandling som en injektion. Under behandlingsperioden kommer varken deltagaren eller studieläkaren att veta vilken grupp deltagaren tillhör, men i händelse av en nödsituation kan studieläkaren snabbt ta reda på detta.

Se om du är kvalificerad